Πρόκειται για φάρμακο ολλανδικής εταιρίας βιοτεχνολογίας το οποίο θεραπεύει μια πολύ σπάνια γενετική νόσο, που προκαλείται από την ανεπάρκεια της λιποπρωτεϊνης (ενζύμου) λιπάσης.
Μόνο λίγες εκατοντάδες άνθρωποι στην Ευρώπη και την Αμερική έχουν την ασθένεια και μέχρι στιγμής η μόνη αντιμετώπιση στην οποία καταφεύγουν, είναι η αυστηρή δίαιτα. Με συνολικό κόστος πάνω από 1 εκατ. ευρώ ανά ασθενή, θα πρόκειται για την πιο ακριβή φαρμακευτική θεραπεία πάνω στον πλανήτη.